Des patients atteints d'hémophilie B ont connu des améliorations considérables et moins d'injections de facteur de coagulation pour réduire le saignement après avoir reçu un seul traitement avec la thérapie génique, selon les chercheurs de l'Hôpital pour enfants St. Jude, à Memphis aux États-Unis, et l'University College de Londre en Angleterre.
La Phase I de petites études, impliquant seulement six patients, est encore une preuve que la thérapie génique est un traitement prometteur contre les conséquences potentiellement dangereuses des épisodes de saignement douloureux vécus par les patients atteints d'hémophilie B - un trouble sanguin héréditaire.
Les auteurs affirment que leur étude seront présentés à San Diego, Etats-Unis, le 11 Décembre 2011, à la 53e réunion annuelle de l'American Society of Hematology.
Quatre des six participants qui ont reçu la thérapie génique n'ont plus besoin d'injections de protéines supplémentaires pour prévenir les épisodes de saignement - aucun de ces quatre ont souffert de crises de saignements spontanés. Certains d'entre eux ont pu participer à des marathons ou autres activités qui auraient été extrêmement difficile à faire sans cette thérapie génique.
Tous les patients ont été traités sous la tutelle du professeur Edward Tuddenham au Royal Free Hospital, Londres. Co-auteur, Tuddenham est un pionnier dans le domaine de la coagulation sanguine.
Premier auteur, le Dr Amit Nathwani, a déclaré:
"Ceci est un traitement qui va changer la vie des patients atteints de cette maladie et un jalon important pour le domaine de la thérapie génique. Il pourrait avoir des ramifications pour le traitement de l'hémophilie A, la protéine d'autres et des troubles hépatiques et les maladies chroniques telles que la fibrose kystique."
__________________________________
Source: New England Journal of Medicine
La Phase I de petites études, impliquant seulement six patients, est encore une preuve que la thérapie génique est un traitement prometteur contre les conséquences potentiellement dangereuses des épisodes de saignement douloureux vécus par les patients atteints d'hémophilie B - un trouble sanguin héréditaire.
Les auteurs affirment que leur étude seront présentés à San Diego, Etats-Unis, le 11 Décembre 2011, à la 53e réunion annuelle de l'American Society of Hematology.
Quatre des six participants qui ont reçu la thérapie génique n'ont plus besoin d'injections de protéines supplémentaires pour prévenir les épisodes de saignement - aucun de ces quatre ont souffert de crises de saignements spontanés. Certains d'entre eux ont pu participer à des marathons ou autres activités qui auraient été extrêmement difficile à faire sans cette thérapie génique.
Tous les patients ont été traités sous la tutelle du professeur Edward Tuddenham au Royal Free Hospital, Londres. Co-auteur, Tuddenham est un pionnier dans le domaine de la coagulation sanguine.
Premier auteur, le Dr Amit Nathwani, a déclaré:
"Ceci est un traitement qui va changer la vie des patients atteints de cette maladie et un jalon important pour le domaine de la thérapie génique. Il pourrait avoir des ramifications pour le traitement de l'hémophilie A, la protéine d'autres et des troubles hépatiques et les maladies chroniques telles que la fibrose kystique."
__________________________________
Source: New England Journal of Medicine
Aucun commentaire:
Enregistrer un commentaire